Menino de 11 anos escuta pela primeira vez após terapia gênica

Nos Estados Unidos, uma criança de 11 anos recuperou parcialmente a audição após um novo tipo de terapia gênica (ou terapia genética). Nascido em Marrocos, Aissam Dam escutou os sons pela primeira vez, como a voz do pai e o barulho dos carros passando na rua, quatro meses após o tratamento feito em um dos ouvidos.

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No caso de Dam, o menino nasceu com uma forma bastante rara de surdez congênita que afeta cerca de 200 mil pessoas em todo o mundo. É provocada por uma mutação recessiva no gene OTOF, que foi parcialmente corrigida. A condição dele passou a ser classificada como perda auditiva leve e moderada.

O procedimento ainda experimental poderá, no futuro, ser repetido no outro ouvido, o que deve melhorar ainda mais a sua escuta dos sons do mundo.

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Terapia gênica para audição

Para entender, o objetivo da terapia gênica é substituir um gene com problemas por um gene funcional, independente da doença. No caso desse tipo de surdez congênita, o foco é o OTOF — quando é disfuncional, o gene impede a transmissão do som captado para o cérebro.

Para isso, a equipe médica do Hospital Infantil da Filadélfia precisou aplicar a terapia gênica, em forma de gotas e em dose única, na cóclea do menino. Esta é uma cavidade com formato espiral, próxima ao labirinto.

O remédio consiste basicamente em um vírus inofensivo (vetor viral), responsável por transportar cópias de novos genes saudáveis, substituindo os antigos em células específicas da cóclea, que são ciliadas.

Com o gene funcional instalado, espera-se que as células sensoriais comecem a transmitir sinais ao longo do nervo auditivo até o cérebro, como acontece em pessoas que conseguem escutar. Foi isso que ocorreu com a criança.

Mais pesquisas em andamento

“Embora a terapia genética que realizamos em nosso paciente tenha sido para corrigir uma anormalidade em um gene muito raro, esses estudos podem abrir a porta para o uso futuro em alguns dos mais de 150 outros genes que causam perda auditiva na infância”, aposta John A. Germiller, cirurgião hospital da Filadélfia e professor associado da Universidade da Pensilvânia, em nota.

Aqui, vale mencionar que, apesar do procedimento ser inédito nos EUA, outra criança recebeu um tratamento experimental semelhante em Taiwan. Além disso, outros estudos do tipo são desenvolvidos em países da Europa e na China. Dependendo dos resultados, esse tipo de terapia gênica pode se tornar amplamente acessível.

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